新闻速递

2023年6月27日，亿腾医药旗下稳可达（芦曲泊帕）新药（5.1类）上市申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，适应症为适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。

出血风险不容忽视，

各种原因导致的血小板减少症亟需关注

血小板减少症既包括血液中的循环血小板数低于正常数量的病症，还包括血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有原发免疫性血小板减少症（ITP）、慢性肝病成人患者的血小板减少症、肿瘤治疗引起的血小板减少症（CTIT）等。其中，慢性肝病成人患者的血小板减少症在临床非常常见。据报告，中国有4亿慢性肝病患者，慢性肝病伴血小板减少症发生率约6%；约有700万的我爱线报网肝硬化的患者，有高达78%的失代偿性肝硬化患者伴有不同程度的血小板减少，其中14%左右的患者合并重度血小板减少症[1-2]。血小板减少的程度与肝病的严重程度相关，肝病越重、血小板减少的程度也越严重。血小板减少症会显著增加临床出血风险，例如颅脑或其他内脏出血，以及瘀点、紫癜和粘膜出血。目前，我国患有慢性肝病需要择期手术的约有46万人[3]。

然而，在慢性肝病成人患者的血小板减少症领域，仍有很多未被满足的临床需求。血小板输注疗效欠佳、存在感染风险等不利影响，且获得困难可及性差，现有的药物治疗，也存在各方面的问题和不足。第一代升板药物-TPO肽类制剂：存在抗-TPO中和抗体风险；第二代小分子TPO-R我爱线报网A，降低了免疫原性，口服更加便捷，但仍存在升板效率、肝肾毒性、受食物、药物影响等限制，临床亟需更高效、安全、稳定的新一代升板药物，让患者更加获益。

芦曲泊帕有望成为新一代升板优选

芦曲泊帕是新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过作用于人血小板生成素（TPO）受体的跨膜区[4]，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。

芦曲泊帕具有噻唑酰胺骨架

和独具创新的末端长C链结构

芦曲泊帕独具创新的末端长碳链结构，口服生物利用度高，具有稳定的血药峰浓度[5-6]，不受饮食状态和药物相互作用影响，药效更好并更稳定[5,7-10]。

芦曲泊帕主药效基团为噻唑酰胺骨架，不存在苯肼我爱线报网结构，不与金属阳离子发生螯合，不会降低血液中药物暴露量，保证药物更高效[11]。

没有肝毒性警示基团（联苯或呋喃环），肝功能影响小[11-12]。

芦曲泊帕获全球一致认可

芦曲泊帕原研进口，拥有国际先进工艺，相继在日本、美国、欧盟获批，是全球首个获批用于慢性肝病血小板减少症的升板药物，获得国内外指南共同推荐[13-19]。

芦曲泊帕治疗5天后血小板计数达到5万以上并持续21天，任一时间应答率（血小板计数大于5万且较基线升高2万的比例）高达81.8%，能快速、持续、高效升板[20-21]。

芦曲泊帕对肝肾功能影响小[22-23]，无中和抗体风险，更低的门静脉血栓风险[24]；不受饮食状态和药物相互作用影响我爱线报网[5,7-10]。

94%的患者使用芦曲泊帕后术前不需接受血小板输注治疗[25]，芦曲泊帕能显著减少出血事件并降低医疗成本（相比血小板输注降低47%）[26]，能满足更多慢性肝病伴血小板减少症患者的用药需求，能惠及更多中国血小板减少症患者。

殷切寄语 前景无限周俭教授复旦大学附属中山医院

热烈祝贺稳可达（芦曲泊帕）成功上市，期待已久。慢性肝病（CLD）成人患者的血小板减少症在临床并不少见，既往患者可选择的治疗药物十分有限。我们此前牵头的中国III期研究证实了芦曲泊帕在中国人群的疗效和安全性，为芦曲泊帕在临床的应用提供了良好的数据支持。如今，芦曲泊帕在我国获批上市，为临床CLD相关血小板减少症的治疗提我爱线报网供了更优的药物选择。希望大家充分了解该药物的临床特点，并积极应用于临床实践，为患者带来更多获益，减轻我国CLD相关血小板减少症的疾病负担。

马军教授哈尔滨血液病肿瘤研究所

很高兴稳可达（芦曲泊帕）在国内获批上市，给临床带来新选择。CTIT涵盖了肿瘤各种治疗手段导致的血小板减少症，包括肿瘤化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等。CTIT增加了肿瘤患者的出血风险，影响抗肿瘤疗效，因此，临床应该更加关注CTIT的规范化治疗。

《中国临床肿瘤学会CTIT诊疗指南2023版》，这是全球首个CTIT诊疗指南，也为临床鉴别诊断、治疗和预防CTIT建立指导标准，随着新药不断上市，该指南也更新纳入更多TPO-RA我爱线报网，如芦曲泊帕，为肿瘤治疗引起的血小板减少症患者带来新的药物选择，从而保证肿瘤治疗方案能够按时、足量、足程地完成，进一步提高抗肿瘤治疗效果，最终让患者活得更长、活得更好、治愈率更高。

原研品质、信赖之选

慢性肝病伴血小板减少症再拓新局

稳可达于2015年9月在日本、2018年8月在美国、2019年2月在欧洲获得上市许可，在治疗慢性肝病相关血小板减少症积累了丰富的经验。2019年，亿腾医药与日本盐野义制药达成协议，获得稳可达在中国大陆及港澳地区产品开发及商业化权利。

原研品质、信赖之选，稳可达助力血小板减少症管理规范，行稳致远 无忧可达！

参考文献：

[1] Afdhal N, McHutchison J, 我爱线报网Brown R, et al. Thrombocytopenia associated with chronic liver disease. J Hepatol. 2008;48(6):1000–7.

[2] Bashour FN, Teran JC, Mullen KD. Prevalence of peripheral blood cytopenias (hypersplenism) in patients with nonalcoholic chronic liver disease. Am J Gastroenterol 2000; 95: 2936-2939 [PMID: 11051我爱线报网371 DOI:10.1111/j.1572-0241.2000.02325.x].

[3]文献检索，弗若斯特沙利文分析.

[4]Waleed Ghanima,et al.Haematologica.2019,104(6):1112-1123.

[5] Katsube T,et al. Clin Ther.2019,41(9):1747-1754.e2.

[6] MEDCHEM NEWS 26(4) 201-207(2016)

[7] Br J Clin Pharmacol.2020 Aug;86(8):1528-1536.

[8] Nomoto M,et al.Clin Pharmacol Drug D我爱线报网ev.2018,7(2):188-195.

[9]Katsube T,et al EurI Clin Pharmacol.2020,76(12):1659-1665.

[10]Br J Clin Pharmacol.2018 May;84(5):952-960.

[11] Gilreath J et al.Drugs.2021,81(11):1285-1305.

[12] Prescribing Information of Lusutrombopag Tablets.

[13] Northup PG,et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019;17(4):595-6我爱线报网06.

[14] OLeary JG,Gastroenterology.2019;157(1):34-43.e1.

[15] https://www.nice.org.uk/guidance/ta626.

[16] Gish RG, et al. Gastroenterol Hepatol(N Y),2021;17(1 Suppl 1):16-23.

[17] Northup PG,et al.Hepatology.2021;73(1):366-413.

[18] CSCO.肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南2023.

[19] J Gastroenterol.2021Jul;56(7):593-619.

[我爱线报网20] Hidaka H,et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019;17(6):1192-1200.

[21] Ding Z,et al.Hepatol Int.2023,17(1):180-189.

[22]Adv Ther.2022 Sep;39(9):4285-4298

[23]芦曲泊帕说明书.

[24] Loffredo L,et al.Dig Liver Dis.2019;51(1):24-27.

[25] Sasaki R,et al.Hepatol Res.2019,49(10):1169-1181.

[26] Yoshida M,et al.Adv T我爱线报网her.2022,39(1):379-390.

审校：Mia、Quinta、Cherry

排版：Cherry

执行：Cherry

声明：本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。